سازمان غذا و داروی آمریکا داروی Aducanumab را برای آلزایمر تایید کرد؛ دارویی که کماکان مورد مناقشه است

سازمان غذا و دارو روز هفتم ژوئن داروی آدوكانوماب را برای درمان بیماران مبتلا به آلزایمر تصویب كرد. این اولین داروی جدیدی است که از سال 2003 توسط این آژانس برای بیماری آلزایمر تأیید شده است.
این دارو، اولین دارویی است که توانایی قابل توجهی برای مقابله با پلاک های آمیلوییدی مغز نشان می دهد که رسوب آنها در مغز از علائم بارز بیماری آلزایمر است.
ثابت شده است که این دارو در کاهش پلاک های بتا آمیلوئید که در مغز افراد مبتلا به آلزایمر تجمع می یابد، بسیار موثر است.
اما آیا با کاهش میزان پلاک ها، این دارو   پیشرفت بیماری را نیز کند می کند؟ این امر هنوز مشخص نیست. دو مطالعه بزرگ شواهد متناقضی راجع به اینکه آیا این درمان باعث بهبود حافظه و تفکر می شود، ارائه داده اند. در واقع، هیأتی از مشاوران متخصص FDA در ماه نوامبر توصیه کرده بودند که آژانس این دارو را تأیید نکند.
به عنوان شرط تأیید، FDA از Biogen، شرکت سازنده دارو، خواسته یک مطالعه بالینی دیگر انجام دهد تا تأیید کند که کاهش پلاک های آمیلوئید منجر به بهبود بالینی بیماران می شود. اگر مطالعه بعدی بهبود بالینی را نشان ندهد، آژانس می تواند برای پس گرفتن تأییدیه اقدام کند.
همچنین نگرانی هایی وجود دارد که تصویب FDA برای Biogen و Eisai ، شرکت های بازاریاب این دارو، پیدا کردن بیماران به اندازه کافی برای شرکت در آزمایش های بالینی بعدی خود را دشوار می کند، زیرا بیماران ممکن است تمایلی به دریافت دارونما نداشته باشند در حالیکه می توانند دارو را بدون شرکت در یک مطالعه تهیه کنند.
این دارو با نام تجاری Aduhelm به بازار عرضه خواهد شد.
البته FDA جنجال ها و تناقضات پیرامون این دارو و توجه ویژه جامعه بیماران آلزایمر و برخی متخصصان برای تایید این دارو را پذیرفته و مدنظر قرار داده است.
در واقع، آژانس غذا و دارو تصمیم گرفت Aduhelm را در مسیر تأیید سریع FDA قرار دهد، این امر به منظور سرعت بخشیدن به در دسترس قرار گرفتن درمان های بالقوه با ارزش برای بیماران مبتلا به بیماری های جدی است- حتی اگر هنوز در مورد فواید آن اطمینان کافی وجود نداشته باشد.
پاتریزیا کاوازونی، مدیر مرکز ارزیابی و تحقیقات دارویی FDA  می گوید: “آژانس به این نتیجه رسید که مزایای Aduhelm برای بیماران مبتلا به بیماری آلزایمر بیش از خطرات این درمان است.”
ممکن است چندین سال طول بکشد تا آزمایشات بالینی مورد نیاز FDA انجام شود اما در این مدت، Aduhelm در دسترس بیماران قرار خواهد گرفت.
بیماران این دارو را به صورت تزریق ماهیانه دریافت می کنند. بیماران همچنین به اسکن منظم مغز برای تشخیص یک عارضه جانبی نادر نیاز دارند: خونریزی یا تورم در مغز.
شرکت های سازنده اعلام کرده اند که هزینه دارو برای کسانی که دوزهای نگهدارنده این دارو را برای اختلال شناختی خفیف یا موارد خفیف دمانس مصرف می کنند، برای بیمار با وزن متوسط در ایالات متحده 56000 دلار در سال خواهد بود.
معاملات سهام شرکت Biogen به دلیل انتظار برای اعلام نظر آژانس دارویی متوقف شد. پس از آغاز معاملات در نیمه عصر، ارزش سهام شرکت بیش از 110 دلار یا 39 درصد افزایش یافت.
انجمن آلزایمر، که برای تأیید دارو فشار می آورد، این خبر را تحسین کرد.
این گروه در بیانیه ای اظهار داشت: “این اولین دارویی است كه سیر بیماری آلزایمر را كند می كند و این آغاز آینده كاملا جدیدی برای درمان آلزایمر است و با داروهای موجود فعلی کاملاً متفاوت است.”
اما برخی ابراز می کنند که تولیدکنندگان دارو هنوز ثابت نکرده اند که مزایای آدوکانوماب بیش از خطرات آن است.
در ماه نوامبر گذشته، یک کمیته مشورتی از متخصصان پزشکی در FDA رای داد که شواهد نشان نمی دهد که این دارو در کاهش سرعت آلزایمر موثر باشد. در واقع، یک مطالعه مهم نشان داده که آدوکانوماب سرعت پیشرفت آلزایمر را کاهش می دهد، در حالی که مطالعه دیگر این امر را تایید نکرد.
این گروه پس از رأی گیری سال گذشته گزارش داد: “معمولاً برای تأیید یک دارو به دو تحقیق بزرگ نیاز دارید که اثرات مثبت دارو را تایید کرده باشد. اما در آن جلسه، FDA از متخصصان خود خواست كه فقط بر روی مطالعه مثبت تمرکز كنند و فقط تجزیه و تحلیل داده هایی را ارائه داد كه به نفع اثرات مفید دارو بودند.” برخی اعضای پانل احساس می کردند که آژانس می خواهد آن ها را به سمت تایید دارو هدایت کند.
یک موسسه مستقل نیز دو آزمایش بالینی فاز 3 آدوکانوماب را ارزیابی کرد و شواهد را “برای نتیجه گیری اینکه مزایای بالینی آدوکانوماب بیش از مضرات آن است یا اینکه پیشرفت بیماری آلزایمر را کند می کند” کافی ندانست.
دکتر جیسون کارلاویش، استاد پزشکی و اخلاق پزشکی و متخصص آلزایمر در دانشکده پزشکی پرلمن در دانشگاه پنسیلوانیا، هفته گذشته نوشت که به دلیل خطر خونریزی های کوچک مغز، هزینه مالی و مزایای نامشخص دارو، حتی در صورت تایید سازمان غذا و دارو ، Aducanumab را برای بیمارانش تجویز نخواهد کرد.
او معتقد است که اطلاعات پرونده ساخت این دارو مبهم است و حتی اگر واضح و روشن شود، مزایای دارو در بهترین حالت نیز مبهم است و ارزش این مقدار هزینه را ندارد. به علاوه، وارد شدن این دارو در بازار، منابع بیمه ای را نیز تحت فشار قرار خواهد داد.
به نظر می رسد باید منتظر ماند تا با ورود دارو به بازار  اقبال پزشکان و بیماران به دارو مشخص شود و فواید و مضرات احتمالی، خود را در حیطه بالینی آشکار کند.