مهمترین پیشرفت ها در درمان بیماری های حرکتی در سال 2021

در سالی که گذشت، دنیای اخبار پزشکی و دارویی کماکان با رویدادهایی امیدبخش در مورد کشف و توسعه داروهای جدید، تصمیمات FDA در مورد درمان‌های موثر و تحقیقات برای درک بهتر آسیب‌شناسی بیماری ها و مراقبت از بیماران در اغلب حوزه های پزشکی پر بود. تلاش “تحریریه نورولوژی” نیز این بوده است که مهمترین این خبرها در سایت و اینستاگرام “نورولوژی” پوشش داده شود.

برای بیماران مبتلا به اختلالات حرکتی، مانند بیماری پارکینسون، لرزش اساسی، بیماری هانتینگتون و سایر اختلالات حرکتی، موضوعاتی مانند تلاش برای ارتقای استاندارد لوودوپا و بهبود زمان روشن شدن (ON) در بیماران پارکینسون، عدم موفقیت برخی درمان ها برای بیماری هانتینگتون و تلاش برای یافتن درمان برای اختلالات نادری مانند آتاکسی فردریش از مهمترین اخبار پزشکی در این حوزه بودند.

در ادامه، به برخی یافته های جدید در حوزه اختلالات حرکتی می پردازیم:

پیشرفت بالقوه در درمان بیماری پارکینسون با تجویز زیر جلدی داروی لوودوپا-کاربی دوپا 

تا به امروز، Duopa – ترکیبی از لوودوپا / کاربی دوپا (AbbVie) – تنها درمانی است که حداکثر 16 ساعت مداوم درمان را برای کمک به کنترل نوسانات حرکتی در بیماری پارکینسون پیشرفته ارائه می دهد. سوسپانسیون روده ای آن با استفاده از یک پمپ انفوزیون کوچک و قابل حمل که لوودوپا و کاربی دوپا را مستقیماً از طریق لوله ای که در طی یک عمل سرپایی قرار داده می شود، به روده کوچک می رساند. در ماه فوریه، AbbVie اعلام کرد که مطالعه جدیدی را در فاز 3 انجام خواهد داد که اثربخشی، ایمنی و تحمل انفوزیون مداوم زیر جلدی فرمولاسیون جدیدی از پیش داروی لوودوپا-کاربی دوپا (فوس لوودوپا/فوس کاربی دوپا) به نام ABBV-951 را در بیماران پارکینسون پیشرفته بررسی می کند. 

بعداً، در ماه اکتبر، شرکت اعلام کرد که این فرمولاسیون از نظر آماری نسبت به لوودوپا/کاربی دوپای خوراکی در کاهش نوسانات حرکتی برتری دارد و منجر به افزایش در زمان روشن  بدون دیسکینزی بارز پس از 12 هفته مصرف می شود. 

این خبر منعکس کننده تمرکز تلاش های جاری در حوزه بیماری پارکینسون بر کاهش زمان خاموش (OFF) و توسعه درمان هایی است که می تواند استاندارد تعیین شده توسط لوودوپا را ارتقا بخشد. 

توسعه داروی Omaveloxolone برای آتاکسی فردریش

در ماه سپتامبر، در کنگره مجازی انجمن بین‌المللی پارکینسون و اختلالات حرکتی (MDS) در سال 2021، داده‌های ارائه شده در مورد اثر بخشی داروی omaveloxolone (Reata Pharmaceuticals) در بیماران مبتلا به آتاکسی فردریش امید بخش بود. نتایج این مطالعه تاکنون نشان داده است که در مقیاس رتبه بندی آتاکسی فردریش تعدیل شده بین گروه های omaveloxolone و دارونما تفاوت معناداری وجود دارد و مصرف دارو امن بوده و بخوبی تحمل شده است.

داروی Omaveloxolone اثرات آنتی اکسیداتیو و ضد التهابی دارد و عملکرد میتوکندری ها را بهبود می دهد.

چالش‌های مشابهی تنها چند هفته بعد در مورد آتاکسی مخچه ای نخاعی نوع 2 (SCA2) روی داد؛ یک کارآزمایی بالینی چند مرکزی، دوسوکور و کنترل‌ شده با دارونما هیچ شواهدی مبنی بر اینکه داروی ریلوزول می‌تواند یافته های بالینی یا رادیولوژیک را در این بیماران بهبود بخشد، پیدا نکرد.

آغاز فاز 1b/2a مطالعه داروی WVE-003 در بیماری هانتینگتون 

همچنین در ماه سپتامبر، اعلام شد که فاز 1b/2a کارآزمایی SELECT-HD (NCT05032196)، که داروی تحقیقاتی WVE-003 را در بیماران مبتلا به بیماری هانتینگتون ارزیابی می‌کند، آغاز شده است. این مطالعه یک کارآزمایی بالینی چند مرکزی، تصادفی و کنترل شده با دارونما است که ایمنی و تحمل تزریق داخل نخاعی (ایتراتکال) دوزهای منفرد و چندگانه WVE-003 را در بیماران مبتلا به هانتینگتون در مراحل اولیه ارزیابی می کند. انتظار می رود در این مرحله 36 بیمار وارد مطالعه شوند.

این خبر ماه‌ها پس از آن منتشر شد که شرکت تولید کننده این دارو، کارآزمایی دو داروی دیگر خود را برای هانتینگتون، WVE-120102 و WVE-120101 را بدلیل عدم کارایی متوقف کرد. اندکی پیش از این هم شرکت Roche، شکست مشابهی در فاز 3 مطالعه داروی تومینرسن، اولین عاملی که با موفقیت سطح پروتئین هانتینگتین جهش یافته (mHTT) را در بیماران مبتلا به هانتینگتون کاهش داده بود، گزارش کرد. 

با وجود این شکست‌ها، امیدها همچنان در مورد بیماری هانتینگتون باقی است و تعدادی از درمان‌های بالقوه در معرض آزمایش قرار دارند. در ماه مه، شرکت Voyager Therapeutics مجوز سازمان FDA را برای تحقیقات داروی جدید خود (VY-HTT01) که یک ژن درمانی برای درمان هانتینگتون است، دریافت کرد تا کارآزمایی بالینی مرحله 1/2 برنامه ریزی شده خود را ادامه دهد.